Forschung
Es gibt Hoffnung
Der vielversprechenste Weg zu einer ersten genetischen Therapie heißt Exon Skipping.
Mit dem „Überspringen" der defekten Genabschnitte, kann die genetische Information wieder gelesen werden.
Das neue Dystrophin wird dann zwar kürzer sein als normal, es wird aber die Schutzfunktion für die Muskelzellen zum Teil noch erfüllen können. 2007 wurde in Leiden (Holland) nachgewiesen, dass Exon-Skipping auch beim Menschen funktioniert!
Die Symptome der Krankheit werden dadurch milder sein, die Muskeldegeneration wird langsamer verlaufen, und die Lebenserwartung sollte deutlich ansteigen. Viele kranke Kinder würden wertvolle Zeit gewinnen.
Was jetzt fehlt, ist das notwendige Geld, um möglichst bald die am häufigsten vorkommenden defekten Genabschnitte sauber überspringen zu können.
Es ist ein Wettlauf mit der Zeit, die unseren Kindern noch bleibt.